rpe65基因治疗视网膜色素变性,视网膜色素变性现在能治吗

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色素性视网膜炎(RP)，也称为Bietti晶体营养不良症(BCD)，是一种由CYP4V2基因突变引起的遗传性、进行性、营养不良性退行性疾病。 变性(RP)、ABCA4基因突变引起的Stargardt病、CHM基因突变引起的脉络膜血症、MYO7A基因突变引起的Ush1视网膜色素变性、RS1基因突变

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目前，国内尚无有效延缓和治疗FPE65双等位基因变异引起的视网膜变性的方法或药物。 常规治疗主要是辅助治疗，如避免强光刺激和过度用眼、规律饮食和作息等。 SparkRPE65基因突变是遗传性视网膜色素变性炎的主要原因，该病的主要临床症状是视力丧失、视野狭窄、致盲率高，最终导致大多数患者无法避免失明的不幸，目前尚缺乏有效的治疗药物。 干预方法早已存在

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色素性视网膜炎是我国常见的先天性视网膜疾病，主要表现为视力丧失或夜盲症。 对于色素性视网膜炎，目前还没有好的治疗方法，但这种基因疗法还处于临床试验阶段。更令人欣喜的是，今年我们获悉，这类带有RPE65基因突变的视网膜色素性炎可以用于临床。 基因治疗正在进行，但这是在中国

最新基因治疗视网膜色素变性

＋▂＋ 本次试验的在研药物LX101是鲁信生物旗下上海朗生生物科技有限公司自主研发的国内首个针对RPE65的基因治疗药物。 该药通过腺相关病毒2（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异性识别并转染LX101注射液。是鲁信生物科技自主研发的基因疗法，以rAAV为载体。 该产品通过优化RPE65基因编码序列的设计，高效表达人RPE65蛋白，补偿因基因突变导致的蛋白功能丧失，眼内给药后即可产生结果。

基因疗法治疗视网膜色素变性

研究表明，远期RP早期的基因替代治疗可以改善视网膜结构，增强感光细胞功能，恢复内质网反应，延缓病情发展。 最成功的基因替代疗法是色素上皮细胞特异性基因（视网膜色素EPRPE65基因疗法）。色素性视网膜炎是指临床上利用基因疗法RPE65基因来治疗色素性视网膜炎。基因疗法是指将正常基因引入患者细胞中。 使其表达产物恢复正常，从而